Kurenti na pomoč sedemletnemu Teu

"Letošnje kurentovanje bo v Ptuju in širši oklici potekalo v znamenju našega Tea. Kurenti letos ne bodo le preganjali zime, ampak bodo tudi z vsem srcem klicali tudi srečo in upanje za našega prekrasnega fantka, ki se bori s to zelo hudo boleznijo," pravita njegova starša David Slodnjak in Dragica Štrucl, zato v tem času prihajajoče pomladi z vsem srcem podaja prošnjo vsem, da našemu Teu namenijo donacijo za zdravljenje z genskim zdravilom v ZDA.

V društvu dodajajo, da je bilo v zbiralni akciji za Tea do danes zbranih že 470.000 evrov, vendar do cilja – 2,5 milijona evrov za zdravljenje z gensko terapijo v ZDA – še vedno manjka več kot dve tretjini sredstev. "Teova bolezen je ena najtežjih otroških genetskih bolezni. Duchennova mišična distrofija postopoma in neizprosno uničuje mišice po vsem telesu, prizadene tudi srce in dihalne mišice ter je na koncu žal smrtna. Otroci z DMD sprva še hodijo in se igrajo, nato pa bolezen hitro napreduje – pogosto že po osmem letu starosti – in jim v nekaj letih odvzame sposobnost hoje. Povprečna življenjska doba bolnikov je le okoli 28 let," so zapisali v sporočilu za javnost.

V ZDA je odobrena genska terapija Elevidys, ki cilja neposredno na vzrok bolezni – manjkajočo beljakovino distrofin in lahko pomembno upočasni napredovanje bolezni in otroku ohrani mišično moč. Gre za enkratno zdravljenje, ki pa ga lahko otroci prejmejo le, dokler še hodijo. Starša vsak dan živita z zavedanjem, da bolezen napreduje in da je časa vse manj. Teo pa kljub vsemu ostaja nasmejan, izjemno srčen in ljubeč otrok, ki svojim staršem večkrat na dan pove, kako zelo jih ima rad.

Upanje za Tea so v zadnjih mesecih dodatno okrepili nedavno objavljeni novi rezultati klinične študije zdravila, ki predstavljajo najdaljše in najobsežnejše spremljanje otrok po prejemu te genske terapije doslej. Rezultati so pokazali, da so otroci, zdravljeni z Elevidysom, tudi po dveh in treh letih ohranili bistveno boljše gibalne sposobnosti v primerjavi z otroki, ki terapije niso prejeli. Pri njih je prišlo do statistično značilnega upočasnjevanja napredovanja bolezni, predvsem pri testih, ki napovedujejo izgubo hoje – času vstajanja s tal, hitrosti hoje in celostni gibalni oceni. Poleg tega je študija potrdila trajen učinek terapije in varnost. Ti znanstveni podatki potrjujejo tisto, v kar Teovi starši in številne družine otrok z DMD polagajo svoje upe: da genska terapija ne pomeni le kratkotrajnega učinka, temveč lahko otroku podari leta ohranjenega gibanja, samostojnosti in otroštva, pojasnjujejo.

Teo je že opravil vse potrebne preglede v ZDA in izpolnjuje pogoje za zdravljenje. Zdravniki so potrdili, da lahko terapijo prejme, vendar ob tem opozarjajo, da se lahko ta možnost zapre vsak trenutek – bodisi zaradi napredovanja bolezni bodisi zaradi imunskega odziva. Čas zanj je neprecenljiv, so še dodali.