Matic je v ZDA končno prejel gensko zdravilo: počuti se odlično

"To je Matičeva življenjska in največja zmaga, naši občutki ob tem pa so neverjetni. Končno je prejel zdravljenje, na katerega smo upali in čakali vsa ta leta. Naša in Matičeva največja želja se je sedaj uresničila, prejel je gensko zdravljenje, ki mu daje možnost in upanje za življenje, za lepšo prihodnost. Vsa naša družina je več kot presrečna, vesela in navdušena. Iz naših src se je odvalil velik kamen in sedaj z velikim upanjem gledamo v prihodnost," pravita njegova starša Živa in Tadej, ob tem se z vsem srcem še enkrat najlepše do zvezd zahvaljujeta čisto vsakemu, ki je za Matica podaril donacijo in mu s tem omogočil zdravljenje.

Matic, ki ima Duchennovo mišično distrofijo, je v Nemours Children's Hospital na Floridi v ZDA odpotoval že konec aprila, kjer je najprej opravil poseben laboratorijski test, s katerim so še enkrat potrdili, da lahko prejme zdravljenje. Nato pa je včeraj zvečer po našem času z intravenoznim vnosom končno tudi prejel gensko terapijo Elevidys. Sam vnos zdravila je potekal dve uri, Matic pa se je ves ta čas počutil odlično. Tudi sedaj je njegovo počutje zelo dobro in stabilno. Deček bo v ZDA pod nadzorom zdravnikov ostal še tri mesece, nato pa se bo ravno v začetku šolskega leta lahko vrnil nazaj v Slovenijo.

"Neizmerno smo veseli, da je Matic prejel zdravljenje z gensko terapijo. Njegova bolezen je resnično izjemno kruta in sedaj ima možnost za veliko lepšo prihodnost. Ob tej Matičevi zmagi pa želimo v Društvu Viljem Julijan ponovno z vsem srcem in z vso odločnostjo pozvati vse pristojne odločevalce in državo, da končno uredijo sistemsko rešitev za vse otroke z redkimi boleznimi, da bodo lahko prejeli najnovejša zdravljenja, tudi tista, ki v EU še niso odobrena, so pa odobrena denimo v ZDA. Menimo, da mora država urediti in zagotoviti financiranje tovrstnega zdravljenja. V Sloveniji so še drugi otroci z Duchennovo mišično distrofijo, ki bi lahko prejeli to gensko zdravljenje, vendar ga ne morejo. Enako velja tudi za nekatere druge redke bolezni, kjer so že na voljo nova zdravila. Menimo, da ta zdravljenja ne morejo biti več na plečih državljanov in zbiralnih akcij," pravi dr. Nejc Jelen, predsednik Društva Viljem Julijan.

Otroci, ki imajo najhujše bolezni, imajo pravico do najnovejših zdravil. Sistem mora v prvi vrsti služiti ljudem, ne pa samemu sebi. In če sistem ni več ustrezen, ga je treba popraviti, pravi Gregor Bezenšek, ustanovitelj Društva Viljem Julijan, in dodaja, da se človečnost in veličina družbe kažeta ravno v njeni skrbi za najbolj ranljive. In otroci z redkimi boleznimi to zagotovo so. Samo upamo lahko, da ni denar bolj pomemben od otroških življenj, saj je največja ovira pri financiranju genskih zdravljenj ravno njihova visoka cena.

Spomnimo, Matic se je rodil z zelo kruto in uničujočo redko genetsko boleznijo Duchennovo mišično distrofijo, za katero do nedavnega ni bilo nobenega zdravila. Bolezen povzroča nezaustavljivo odmiranje mišic, zato lahko bolniki že pri starosti 10 let postanejo prikovani na invalidski voziček. Zatem izgubijo še ostale gibalne sposobnosti in postanejo praktično paralizirani od vratu navzdol. Ker bolezen prizadene tudi dihalne mišice in srčno mišico, imajo bolniki vse večje težave s srcem in dihanjem, zato bolezni podležejo nekje po 20. letu starosti. Lansko leto so v ZDA za vse otroke odobrili prvo gensko zdravilo Elevidys za to bolezen, ki pa v EU še ni odobrena, kar pomeni, da je na voljo samo samoplačniško. Matičeva starša sta zato lanskega decembra z Društvom Viljem Julijan začela z zbiralno akcijo, s katero so v štirih mesecih zbrali dobra 2,1 milijona evra, preostali del stroška zdravljenja pa sta krila starša s svojimi prihranki in posojili.