Kdaj pediatrična klinika otroka napoti na zdravljenje v tujino?

Marko Pokorn je v današnji izjavi za medije dodal, da kadar konzilij zdravnikov napoti na zdravljenje v tujini in odločitev potrdi strokovni direktor kliničnega centra, stroške zdravljenja krije Zavod za zdravstveno zavarovanje Slovenije (ZZZS). Po njegovih besedah sodelovanje z ZZZS poteka zgledno. "Je pa res, da je potrebno otroke napotiti na učinkovito zdravljenje," je poudaril.

Nekaj vlog za zdravljenje v tujini so zavrnili tudi konziliji pediatrične klinike "z razlago bodisi da možnosti zdravljenja pri nas niso bile izčrpane ali pa da je šlo za zdravljenja ali za načine zdravljenja, ki v medicini nimajo znanstvene podlage".

Strokovni direktor pediatrične klinike je poudaril, da lahko otroke pošljejo na zdravljenje v tujino, ker je pediatrična klinika Univerzitetnega kliničnega centra (UKC) Ljubljana članica številnih evropskih referenčnih mrež na področju redkih bolezni in ker imajo zelo dobre povezave tudi s centri po svetu.

Generalni direktor UKC Ljubljana Marko Jug pa je dodal, da je dostopnost zdravil in kakovost zdravljenja redkih bolezni v Sloveniji višja kot v večini evropskih držav. "Odločanje o tem, kdaj je zdravljenje utemeljeno, je strokovno in mora ostati na strokovnem nivoju. To ni politično vprašanje in želimo, da se strokovna vprašanja v Sloveniji ne obravnavajo kot politični problemi," je dodal.

Zaradi slovenskih vrhunskih strokovnjakov in vpetosti v mednarodno dogajanje so na pediatrični kliniki seznanjeni tudi z možnostmi sodelovanja v raziskavah. "V primeru, da se pojavi možnost vključitve naših bolnikov v kakšno od teh raziskav, poskušamo to izkoristiti, če se starši s tem strinjajo in če tudi bolnik ustreza presejalnim kriterijem za vključitev v raziskavo," je povedal Pokorn. Ob tem bolniku nudijo vso podporo. Stroške izvedbe nosi podjetje, ki izvaja raziskavo, in "ti stroški v ničemer ne bremenijo našega zdravstvenega sistema".

O uveljavljanju pravic za otroke z najtežjimi boleznimi in zdravstvenimi stanji pa odločajo uradne osebe v upravnih postopkih na centrih za socialno delo in na Ministrstvu za delo, družino, socialne zadeve in enake možnosti. Na pediatrični kliniki pa delujeta dve komisiji, prvostopenjska in pritožbena, ki podajata strokovno medicinsko mnenje o bolezenskem stanju otroka. Druga prvostopenjska komisija deluje v Centru za izobraževanje, rehabilitacijo in usposabljanje Kamnik.

Na očitke, da komisija odloča le na podlagi zdravstvene dokumentacije otroka, je Pokorn danes odgovoril, da delujejo v skladu z zakonom in pravilnikom. "Osnova za presojo posameznih primerov je dejansko dokumentacija, ki jo morajo starši predložiti, če pa na osnovi predložene dokumentacije ni mogoče zanesljivo oceniti otrokovega stanja, pa seveda obstaja tudi možnost pregleda," je povedal.

Poudaril je, da se velika večina otrok z redkimi boleznimi vodi na pediatrični kliniki, kjer obstaja njihova dokumentacija, marsikateri od zdravnikov, ki te bolnike obravnavajo, pa tudi sodeluje v teh komisijah. "Mislim, da je objektivnost delovanja komisij zagotovljena. Glede na to, da so to praviloma specialisti z dolgoletnimi izkušnjami, pa tudi nimam razlogov, da bi dvomil o njihovi strokovnosti," je poudaril.

Pokorn se strinja, da je sistem podeljevanja pravic treba prilagoditi, da bo bolj učinkovit in manj obremenjujoč za starše. Na primer preučiti možnost, ali je možno določene pravice podeliti za daljše obdobje. Obnavljanje pravic vsako leto otrokom in staršem ne koristi, ob tem pa obremenjuje zdravstveni sistem. "Oni se praktično lahko, ko dobijo odločbo, spet postavijo v vrsto za pregled, da bodo spet dobili potrdilo za naslednje leto," je opisal.

Pojasnil je še, da so na pediatrični kliniki z namenom čim bolj celostne obravnave bolnikov z redkimi boleznimi lani ustanovili Center za redke bolezni, v okviru katerega deluje multidisciplinarni tim strokovnjakov vseh področij znotraj ljubljanskega kliničnega centra ob sodelovanju genetskega laboratorija, kliničnih psihologov in socialne delavke. Tim celostno obravnava otroke, poskuša čim prej priti do diagnoze in zagotoviti čim bolj usklajeno obravnavo bolnikov. Nudijo tudi psihološko podporo otrokom in njihovim družinam. V bližnji prihodnosti pa bodo vzpostavili Center za razvoj in aplikacijo naprednih zdravljenj redkih bolezni.

ZZZS medtem zavrača očitke Društva Viljem Julijan, med drugim o tem, da zdravila za Duchennovo mišično distrofijo nočejo kriti vsem otrokom s to boleznijo. Na zavodu poudarjajo, da zdravilo z učinkovino vamorolon zagotavljajo nediskriminatorno za vse bolnike, a da morajo biti izpolnjeni strokovni pogoji.

Med pogoji so navedli, da omenjeni glukokortikoid za zdravljenje Duchennove mišične distrofije uporabljajo pri bolnikih, starih štiri leta ali več, ki imajo hude neželene učinke po zdravljenju z drugimi glukokortikoidi. Predpišejo pa ga lahko le pediatrični nevrologi na osnovi mnenja strokovnega konzilija kliničnega oddelka za otroško, mladostniško in razvojno nevrologijo na pediatrični kliniki UKC Ljubljana.

Za zdravljenje Duchennove mišične distrofije je v ZDA na voljo tudi gensko zdravilo Elevidys, ki ga je že prejel deček Matic, v Društvu Viljem Julijan pa trdijo, da ga potrebujeta tudi 9-letni Tit in 8-letni Jaka. "Trenutno ni zadostnih dokazov, da je zdravilo Elevidys učinkovito," pa odgovarjajo na ZZZS. Tudi pediatrična klinika UKC Ljubljana je v eni od lanskih objav navedla, da glede učinkovitosti zdravila Elevidys zaenkrat ni dovolj dokazov, da bi lahko brez vsakega dvoma trdili, da je zdravljenje učinkovito.

Evropska agencija za zdravila (Ema) je julija sicer izdala negativno mnenje glede podelitve dovoljenja za promet za Elevidys v EU. Ameriška Uprava za hrano in zdravila (FDA) pa je julija po smrti 8-letnega dečka, ki je prejel Elevidys, za nekaj časa celo prepovedala uporabo tega zdravila, so takrat objavili na spletni strani uprave. Mediji so tedaj poročali, da gre že za tretjo smrt otroka, ki je prejemal to zdravilo, ni pa še dokazov, da je zdravilo povzročilo te smrti.

Na ZZZS vztrajajo, da morajo biti vsa zdravila, ki se uporabljajo v EU, tudi registrirana v EU s strani Eme, kar zagotavlja ustrezno učinkovitost in varnost zdravljenja.

Na ZZZS so se včeraj sicer odzvali tudi na kritike predsednika Društva Viljem Julijan Nejca Jelena v sredini oddaji Odmevi na Televiziji Slovenija glede zagotavljanja zdravila za dečka Miloša, ki ima redko genetsko bolezen kože, bulozno epidermolizo. Jelen je med drugim dejal, da so jim na ZZZS povedali, da zdravljenja dečku ne bodo plačali.

Deček se je namreč v ZDA nekaj časa zdravil z zdravilom Vyjuvek, v Sloveniji pa je na voljo drugo enakovredno zdravilo, ki ga krije ZZZS, Filsuvez. Zdravilo je na voljo v lekarnah na recept. Zato v breme javnih sredstev ZZZS "ni možno upravičiti zdravljenja v ZDA oziroma z dražjim uvoženim zdravilom od tam", so navedli v ZZZS.

Obenem izpostavljajo, da "cena zdravila Vyjuvek znaša 26.349 ameriških dolarjev (22.538 evrov) za pakiranje, kar pomeni, da je okvirna letna cena zdravljenja okrog 1,5 milijona evrov. Cena zdravljenja z zdravilom Filsuvez pa ne dosega niti pet odstotkov te vrednosti".

Klinični izidi pri Milošu kažejo, da je bilo zdravljenje z zdravilom Vyuvek v ZDA res nekoliko učinkovitejše kot zdravljenje z zdravilom Filsuvez. Vendar je bilo zdravljenje s slednjim le kratkotrajno, kljub drugačnim priporočilom UKC Ljubljana, zdravljenje v ZDA pa večmesečno, so poudarili na ZZZS. Ob tem so dodali, da nobeno od zdravil bolezni ne zdravi sistemsko, temveč le kožne manifestacije bolezni.

Po podatkih dermatovenerološke klinike so v Sloveniji štirje bolniki s tako najtežjo obliko bolezni, ki potrebujejo celovito zdravljenje, ki med drugim vključuje tudi zdravilo Filsuvez.

Tudi na ZZZS so poudarili, da imajo zavarovane osebe pravico do pregleda, preiskave ali zdravljenja v tujini oziroma do povračila stroškov teh storitev, če so v Sloveniji izčrpane možnosti zdravljenja, s pregledom, preiskavo ali z zdravljenjem v tujini pa je utemeljeno pričakovati ozdravitev ali izboljšanje ali preprečitev nadaljnjega slabšanja zdravstvenega stanja.

Na podlagi mnenja konzilija zdravnikov pediatrične klinike so med 1. januarjem 2019 in 31. decembrom 2024 odobrili 647 vlog za napotitev otrok v tujino, zavrnjenili pa 32. Na ZZZS poudarjajo, da podatki ne predstavljajo števila oseb, ampak vloge. Skupni stroški zdravljenja teh napotitev trenutno znašajo več kot 8,1 milijona evrov, vseh stroškov še niso prejeli. Skupni znesek povračila potnih stroškov v teh primerih pa znaša skoraj 994.000 evrov.

Dodali so, da ZZZS vsem zavarovanim osebam zagotavlja hiter dostop do sodobnih zdravil, ki so registrirana v EU na primerljivo višji ravni kot v večini evropskih držav. V letu 2024 so na listo za predpisovanje na recept razvrstil 32 novih, na seznam bolnišničnih zdravil 11 novih in na seznam ambulantnih zdravil tri nova zdravila.

Najdražja enoletna terapija z zdravili za otroka z redko boleznijo, ki se je zdravil v Sloveniji, je lani znašala več kot milijon evrov, in sicer za zdravljenje otroka hemofilika z zdravili. Sledile so terapije za zdravljenje otroka zaradi prirojenih napak presnove s pridruženimi boleznimi v višini skoraj 811.500 evrov, zdravljenje otroka zaradi mišične distrofije s pridruženimi boleznimi v višini 655.000 evrov, zdravljenje otroka zaradi prirojenih napak presnove s pridruženimi boleznimi v višini 515.670 evrov in zdravljenje otroka hemofilika v višini skoraj 500.000 evrov.

V Društvu Viljem Julijan so sicer kritični do sistema zagotavljanja pravic za otroke z redkimi boleznimi, na težave, s katerimi se soočajo starši, so opozorili tudi z nedavnim protestom, v sredo pa so se z ministrom za delo Luko Mescem tudi dogovorili o vzpostavitvi delovne skupine, ki bo poiskala možne rešitve. Mesec je včeraj pred sejo vlade za medije dejal, da je za to dobil tudi soglasje predsednika vlade Roberta Goloba, včeraj popoldne pa se je minister prek spleta pogovoril tudi z zdravniškima komisijama, ki podajata strokovno mnenje o bolezenskem stanju otroka. Na ministrstvu za zdaj sestanka niso komentirali.