Slovenski raziskovalci kot prvi na svetu dokazali nov način zdravljenja

S tem dosežkom, ki je objavljen v eni najuglednejših medicinskih revij New England Journal of Medicine, po besedah generalnega direktorja Univerzitetnega kliničnega centra (UKC) Ljubljana Marka Juga potrjujejo, da so "ne samo v stiku z vrhom svetovnega zdravstva, temveč ustvarjamo vrh svetovnega zdravstva in prihodnost zdravljenja imunoloških bolezni".

Predstojnik omenjenega kliničnega oddelka in vodja klinične raziskave Tadej Avčin je na današnji novinarski konferenci pojasnil, da avtoimunske bolezni ponavadi zdravijo z različnimi zdravili, ki zavirajo imunski sistem. "Ampak v osnovi vsa ta zdravila zavirajo prekomerno aktiviran imunski sistem. Mi smo pa prvi na svetu, ki smo pokazali drug terapevtski pristop, kjer v bistvu odstranjujemo sprožilec tega imunskega odziva," je povedal.

Raziskovalci so z novim biološkim zdravilom - rekombinantnim encimom DNASE1L3 - uspešno zdravili bolnika s prirojenim sistemskim lupusom eritematozusom zaradi pomanjkanja encima DNASE1L3. Kot je pojasnila Maruša Debeljak s kliničnega inštituta za specialno laboratorijsko diagnostiko pediatrične klinike, so zdravniki pri bolniku že leta 2019 z genetskim testiranjem odkrili redko mutacijo, zaradi katere organizem ne tvori tega encima. Prav ta ugotovitev je omogočila vključitev bolnika v mednarodni program razvoja novega zdravila in na podlagi presoje skupine evropskih in ameriških strokovnjakov je bil izbran kot prvi bolnik na svetu za zdravljenje s to terapijo.

Ker zdravilo še nima dovoljenja za promet, ga je bolnik prejel po mehanizmu t. i. sočutne uporabe za posameznega bolnika. Odobrena je bila samo za tega pacienta, ki ima eno najbolj agresivnih oblik bolezni. "Zdravljen je bil z vsemi zdravili, ki jih poznamo in zavirajo imunski sistem, tudi z vsemi sodobnimi biološkimi zdravili, a brez učinka, da bi povsem umirili njegovo klinično stanje. Zato smo prišli v stik z biotehnološkim podjetjem, ki razvija že vrsto let ta encim," je pojasnil Avčin.

"Učinek tega zdravila je tudi nas presenetil, ker je praktično po šestih urah bil ta bolnik prvič, odkar ga poznam, brez kožnega izpuščaja, vnetje na očeh je izzvenelo, artritis je izzvenel, izboljšali so se laboratorijski kazalci," je povedal.

Sočasno se je povečala tudi razgradnja nevtrofilnih zunajceličnih pasti (NET), kar je potrdilo pričakovani način delovanja zdravila. To je po Avčinovih besedah "prvi dokaz na svetu, da z razgradnjo NET lahko zdravimo avtoimunsko bolezen". "To odpira povsem nov spekter možnosti zdravljenja zelo različnih avtoimunskih bolezni, mogoče tudi drugih stanj. Sam koncept oz. pristop, da odstranjevanje sprožilca lahko umiri klinično sliko avtoimunske bolezni, pa je praktično novica na svetovni ravni in zato je bila tudi prepoznana v eni najuglednejših revij s področja klinične medicine," je povedal.

Pridobitev zdravila je zahtevala obsežen regulatorni postopek ter usklajevanje med raziskovalci, lekarno UKC Ljubljana, proizvajalcem in Javno agencijo RS za zdravila in medicinske pripomočke. Po dostavi so zdravilo pripravili in aplicirali na kliničnem oddelku za alergologijo, revmatologijo in klinično imunologijo ob doslednem upoštevanju časovnih in strokovnih zahtev.

Po prvem uspešno zdravljenem bolniku bodo po napovedih sledile klinične raziskave na večjem številu bolnikov. Potekale bodo v dveh drugih univerzitetnih bolnišnicah in pri dveh različnih avtoimunskih boleznih.