Začasno ustavili dobavo zdravila: Matic ga je že prejel, Jaka je zbiral denar

Dobra dva meseca sta minila, odkar je Matic na Floridi dobil zdravilo Elevidys. Njegova mama pravi, da se deček počuti odlično. Začetnih pričakovanih stranskih učinkov, kot sta vročina in bruhanje, ni imel. "Potem so tu še pričakovani stranski učinki, kot je nekolikšen porast teh jetrnih encimov, kar se je pri Maticu zgodilo. Smo pa imeli srečo, da ni šlo do prekomernih vrednosti, zato se da s povišanjem doze kortikosteroidov vse to urediti. Zdaj so vse te vrednosti že padle, tako da je že prišel iz tahujšega," je povedala Živa Krelj.

Zdravniki ga spremljajo enkrat na teden, če bo šlo še naprej vse gladko, se bosta iz Amerike vrnila v drugi polovici avgusta. "Pri tem zdravilu se v treh mesecih še ne pričakuje nekega napredka. Potem pa je pričakovano, da bo najmanj vzdrževal stanje oziroma da bo prišlo tudi do izboljšav," je dodala Matičeva mama.

Elevidys so čez lužo odobrili pred dvema letoma, z njim pa so doslej zdravili 900 otrok. A po treh smrtnih primerih so bile ustavljene vse klinične raziskave po svetu, pred dnevi sta mu rdečo luč prižgala še dva regulatorja - Ameriška agencija za zdravila je začasno ustavila distribucijo. "Smo dobili tudi mnenje Agencije za zdravila v Evropi, ki je ugotovila, da zdravilo ni dovolj varno in učinkovito, da bi ga lahko odobrila," je dejal predstojnik kliničnega oddelka za otroško, mladostniško in razvojno nevrologijo v UKC Ljubljana Damjan Osredkar.

Kar pa ni zamajalo zaupanja Matičeve mame, saj da so bili možni stranski učinki znani že prej, učinkovitost pa da dokazujejo številne študije. "Če nisi v takšni situaciji, ko imaš takega otroka ... So tveganja, v katera greš zavestno. Mi smo že pred tem vedeli, da to tveganje obstaja, ampak enostavno je bila to za Matica edina možnost," je poudarila.

Otrokom, ki so zdravilo že prejeli, se sicer ne bo zgodilo nič hudega in bodo ustrezno spremljani, je pomiril doktor Osredkar: "Lahko se izkaže, da na kratek rok ni učinka, a mogoče se bo na dolgi rok vendarle nek učinek pokazal, ki bo naredil razliko med zdravljenimi in nezdravljenimi. Ampak tega zaenkrat nismo videli, premalo časa je še preteklo od prvih otrok, ki so bili zdravljeni s tem zdravilom, do danes."

Dokler varnost in učinkovitost nista povsem jasni, pa ni smiselno, da bi z Elevidysom zdravili nove otroke, še meni. "Mislimo, da bi otroke prej spravljali v neko nevarno situacijo, če bi jih zdravili s tem zdravilom in bi jim onemogočili potencialno bolj učinkovita zdravljenja, zato mi zelo odsvetujemo zbiranje denarja za zdravljenje z zdravilom Elevidys."

Akcija je namreč do nedavnega potekala tudi za osemletnega Jako Škofa, "da bi lahko lažje shodil po stopnicah, tekel in kolesaril". A dokler se zadeve ne razčistijo in raziščejo vse možnosti, ne morejo povedati, kako naprej, nam je po telefonu povedal njegov oče.

Bolnikom je sicer v Sloveniji na voljo vse, kar je odobreno v Evropi, tudi nov steroid z manj stranskimi učinki, do konca leta pa po besedah Osredkarja pričakujejo še eno zdravilo, ki pomembno upočasni napredovanje Dušenove mišične distrofije.