Zakaj morajo starši še vedno zbirati milijone za zdravljenje svojih otrok?

Zgodbe otrok z redkimi boleznimi se pri nas žal prepogosto začnejo in končajo pri dobrodelnih akcijah. Namesto da bi jim ustrezno zdravljenje zagotovil zdravstveni sistem, so starši pogosto prisiljeni zbirati milijonske zneske s pomočjo plastičnih zamaškov, koncertov in dobrodelnih akcij.

Tako je tudi v primeru šestletnega Miloša, ki ima najhujšo obliko redke genske bolezni kože – distrofično bulozno epidermolizo. Njegova koža je tako krhka, da se mu po telesu nenehno pojavljajo krvave rane. Deček je lani pol leta preživel v ZDA, kjer je prejemal prvo gensko zdravilo za to bolezen – vyjuvek. Stroške, ki so znašali približno milijon evrov, je pokril Zavod za zdravstveno zavarovanje (ZZZS). Starša in njegova zdravnica na ameriški kliniki pravijo, da se je fantku stanje takrat bistveno izboljšalo. Čutil je manj bolečin, lahko se je več gibal, njegova kakovost življenja se je izboljšala, so pojasnili v četrtkovi oddaji Tarča na TV Slovenija. 

A ko se je vrnil domov, so starši doživeli mrzel tuš – ZZZS je namreč zavrnil njihovo zahtevo za nadaljevanje zdravljenja. Kot razlog zavrnitve so navedli, da ima zdravilo vyjuvek "majhen javnozdravstveni pomen" in da je na voljo bistveno cenejše zdravilo filsuvez, ki je na voljo v lekarnah na recept. Zato po navedbah ZZZS "ni možno upravičiti zdravljenja v ZDA oziroma z dražjim uvoženim zdravilom od tam" na račun zdravstvene blagajne.

Miloševa starša poudarjata, da je razlika v učinkovitosti obeh zdravil občutna. "Pri vyjuveku je bilo manj trpljenja. Pri filsuvezu pa ga moram vsak drugi dan kopati, mazati in poslušati njegov jok," je pojasnila za Tarčo. 

V Društvu Viljem Julijan, ki pomaga družinam otrok z redkimi boleznimi, so medtem danes opozorili, da je ZZZS šestletniku zavrnil zdravljenje z omenjenim zdravilom ne da bi pred tem pridobil potrebno in ustrezno mnenje strokovnega konzilija Dermatovenerološke klinike, ter da ni upošteval pozitivnega mnenja tujih strokovnjakov.

Po podatkih Dermatovenerološke klinike so v Sloveniji štirje bolniki s tako najtežjo obliko bolezni, ki potrebujejo celovito zdravljenje, ki med drugim vključuje tudi specifično zdravilo filsuvez. "Iz izvidov Dermatovenerološke klinike je bil potek zdravljenja natančno razviden. Tako da v takšnem primeru ni smiselno dodatno poizvedovanje pri kliniki. Odločba mora temeljiti na objektivnih dejstvih, ki so v izvidih zelo dobro opisana," odgovarjajo v Zavodu.

ZZZS tako ponavlja, da je dečku v Sloveniji na voljo drugo enakovredno zdravilo v breme Zavoda, ki je na voljo v lekarnah na recept. "Cena zdravila vyjuvek znaša 26.349 ameriških dolarjev (dobrih 22.000 evrov) za pakiranje, kar pomeni, da je okvirna letna cena zdravljenja okrog 1,5 milijona evrov, cena zdravljenja z zdravilom filsuvez pa da ne dosega niti pet odstotkov te vrednosti," pravijo. Ob tem pa da, "proizvajalec zdravila Vyjuvek (še) ni podal vloge za financiranje tega zdravila v Sloveniji v breme ZZZS".

Strinjajo se sicer, da klinični izidi pri dečku, ki so razvidni iz zdravniških izvidov, kažejo, da je bilo zdravljenje z zdravilom vyuvek v ZDA nekoliko učinkovitejše kot zdravljenje z zdravilom filsuvez. Vendar pa ob tem dodajajo, da je bilo zdravljenje s slednjim le kratkotrajno, "kljub drugačnim priporočilom UKC Ljubljana", obdobje zdravljenja z zdravilom vyjuvek pa je bilo večmesečno.

Glede na malo dodano terapevtsko vrednost zdravila vyjuvek v primerjavi z razvrščenim zdravilom filsuvez, ob dejstvu, da zdravilo zdravi le dermatološke manifestacije bolezni, nima pa sistemskih pozitivnih učinkov, ob izjemno veliki razliki v ceni zdravljenja, ob upoštevanju javnozdravstvenega vidika in ob dejstvu, da tovrstno zdravljenje potrebuje več bolnikov, vlogi za zdravilo vyjuvek ni mogoče ugoditi, so dodali na ZZZS.

Primer Miloša pa ni osamljen, zato v društvu poudarjajo, da takšne zgodbe ne bi smele biti prepuščene solidarnosti državljanov. "V našem društvu verjamemo, da je to postopanje s strani ZZZS najmanj škandalozno in nedopustno, še posebej ker gre za otroka z izredno težko boleznijo, ki je brez zdravljenja z gensko terapijo povsem neozdravljiva," so zapisali. 

Kot rešitev se pojavlja predlog o ustanovitvi posebnega državnega sklada za redke bolezni, ki bi omogočil financiranje dragih genskih terapij, tudi če te še niso registrirane v EU. Predlog zakona je ta teden v koalicijsko usklajevanje podala stranka SD.

ZZZS sicer pravi, da imajo zavarovane osebe na podlagi Zakona o zdravstvenem varstvu in zdravstvenem zavarovanju pravico do pregleda, preiskave ali zdravljenja v tujini oziroma do povračila stroškov teh storitev, če so v Republiki Sloveniji izčrpane možnosti zdravljenja, s pregledom, preiskavo ali z zdravljenjem v tujini pa je utemeljeno pričakovati ozdravitev ali izboljšanje ali preprečitev nadaljnjega slabšanja zdravstvenega stanja.

Kot so sporočili minuli teden, so na podlagi mnenja konzilija zdravnikov pediatrične klinike med 1. januarjem 2019 in 31. decembrom 2024 odobrili 647 vlog za napotitev otrok v tujino, zavrnili pa 32. Na ZZZS so poudarili, da podatki ne predstavljajo števila oseb, ampak število vlog. Skupni stroški zdravljenja teh napotitev trenutno znašajo več kot 8,1 milijona evrov, vseh stroškov še niso prejeli. Skupni znesek povračila potnih stroškov pa v teh primerih znaša skoraj 994.000 evrov.