Kris potrebuje zdravilo v štirih mesecih: 'To za nas pomeni novo življenje'

Kaj preostane materi in očetu, ki vesta, da bi njun otrok ozdravel, ker je na trg prišlo revolucionarno zdravilo, in to celo takšno, da bolezen pozdravi zgolj en odmerek, ko izvesta, da zdravilo stane astronomskih 2,3 milijona evrov in da ima njun 19-mesečni sin zgolj še štiri mesece časa, da ga prejme.

Pri nas bo zdravilo registrirano prepozno

Govorimo o stiski, v kateri sta se znašla starša Krisa iz Kopra, ki se je rodil z redko dedno mišično-žilno boleznijo, spinalno mišično atrofijo. Zdravilo je od maja letos na voljo v ZDA, pri nas bo registrirano šele prihodnje leto, kar je za malega bolnika prepozno, saj je primerno le za otroke do drugega leta. Kris pa bo drugo svečko upihnil čez štiri mesece.

19-mesečni Kris se je rodil s spinalno mišično atrofijo, redko dedno mišično-žilno boleznijo. Kar pomeni da malček, kljub zdravilom, ki upočasnjujejo njegovo bolezen, sčasoma izgublja na mišični moči, dokler ne bodo mišice nekega dne povsem odmrle.

Ker nima dovolj moči, ne more samostojno sedeti, kaj šele hoditi, starši 24 ur na dan skrbijo zanj. Konec maja letos pa je ameriška Agencija za zdravila odobrila revolucionarno zdravilo zolgensma, ki v enkratnem odmerku pozdravi to bolezen. A zdravilo je primerno le za otroke do drugega leta. Ko bo zdravilo predvidoma prihodnje leto na voljo v Sloveniji, saj ga mora odobriti Evropska unija, bo Kris zanj že prestar.

Zbrati je treba astronomskih 2,3 milijona evrov

Zato morajo starši v manj kot štirih mesecih zbrati astronomskih 2,3 milijona evrov, kolikor stane to zdravilo na ameriškem trgu. Gre za najdražji enkratni odmerek zdravila do zdaj, a mlada družinica upa, da bo mali Kris nekoč shodil.

Mama Ana Jerak pravi, da je diagnoza za Krisa grozna. "Z zdravili, ki jih imamo zdaj, smo dejansko bolezen upočasnili. To pomeni, da Kris še ne stoji samostojno, ne hodi, glavico drži v redu, čedalje bolje, končno je začel premikati tudi roke in noge, če tega zdravila ne bi bilo, pa ga verjetno ne bi bilo več med nami," pojasnjuje.

Ko so izvedeli, da obstaja v ZDA zdravilo, ki bi Krisa dejansko pozdravilo in ustavilo bolezen, so dobili novo upanje: "To za nas pomeni novo življenje, novo upanje. Novo upanje v smislu, da bi zdravilo Krisu ustavilo bolezen do te mere, da ne bi napredovala. Se pravi, da bi Kris napredoval od tukaj, kjer je. Ker s temi zdravili, ki jih prejema, Krisu nihče ne zagotavlja, da bolezen ne bo napredovala in mu torej odvzela še tisto, kar mu je ostalo. Torej za nas to zdravilo res pomeni veliko."

Nevrolog Osredkar: Edina možnost je, da zdravilo aplicirajo v ZDA

Nevrolog s pediatrične klinike v Ljubljani Damjan Osredkar pravi, da to zdravilo odpira čisto novo poglavje v medicini: "Gre za gensko zdravljenje. To pomeni, da redke bolezni, ki so urejene z našim telesom, lahko zdaj popolnoma pozdravimo. To je v medicini nekaj čisto novega in ne pri nas ne v svetu še nimamo pravih izkušenj, kaj to na dolgi rok pomeni, ampak prve izkušnje s tem zdravilom, ki jih imajo v ZDA, kažejo, da to zdravilo zelo uspešno zavre to bolezen in zelo izboljša naravni potek bolezni."

Zdravilo je še čisto novo, zato v Evropi še ni registrirano, pojasnjuje nevrolog: "Pričakujemo, da bi bilo lahko to zdravilo registrirano v prihodnjem letu in do takrat je treba poskušati na različne načine, kako ta zdravila pripeljati v Slovenijo. To so neke uradne poti, po katerih smo že marsikatero zdravilo pripeljali v Slovenijo."

"Zaenkrat je tako, da dokler zdravilo ni registrirano v Evropi, ga mi ne moremo aplicirati. V nekaterih primerih je mogoče po sočutni rabi priti do zdravila, to smo v preteklosti za bolnike s spinalno mišično atrofijo že uspeli storiti, v tem primeru to ni mogoče," razlaga Osredkar.

Po pogovorih s podjetjem, ki proizvaja zdravilo, so tako ugotovili, da je edina možnost, da Kris dobi to zdravilo, v ZDA. Tam bi mu zdravilo aplicirali, naprej pa bi ga nato spremljali na nevrološkem oddelku pediatrične klinike v Ljubljani.

'Slovenija omogoča zdravljenja zelo veliko zelo redkih bolezni'

"Dejansko nam doktor Osredkar je pomagal, da držimo našega Krisa pri življenju, da mu omogočimo normalno življenje, da ima Kris tudi neko prihodnost. Zahvala njemu, brez njega nam to zagotovo ne bi uspelo, ker je res težko priti v stik z njimi. Jaz sem poskušala, ampak je skoraj nemogoče to doseči kot fizična oseba, sam," je hvaležna mama Ana Jerak.

Nevrolog Osredkar ob tem poudarja, da je Slovenija sicer zelo prijazna do svojih državljanov, ker "za zelo veliko zelo redkih bolezni omogoča zdravljenja, ki so lahko zelo draga."

"Zato sem prepričan, da bomo v prihodnosti lahko takšna draga zdravila tudi našim pacientom omogočili. Mislim, da si nihče ne želi takšnega zbiranja po medijih, je pa dejstvo, da smo v neki zelo specifični situaciji. Krisu se izteka čas, v katerem lahko to zdravilo dobi, zdi se, da bo zdravilo registrirano prepozno in starša sta se odločila, da bi rada otroka tako zdravila, mi jima pa skušamo na vse načine pomagati," dodaja Osredkar.

'Za nekoga en evro ne pomeni dosti, nam pa pomeni ogromno'

"Za nekoga en evro ne pomeni dosti, nam pa pomeni ogromno. Dejansko nam pomeni, da je Kris z nami, Krisovo življenje, skratka, pomeni nam vse," pravi Jerakova.

Sredstva zbirajo preko tekočega računa društva Palčica pomagalčica, predvidoma jutri pa bo urejeno tudi preko SMS sporočil, kar je, po besedah Jerakove, za ljudi najlažje in najhitrejše.