Zdravilo za zdravljenje Duchennove mišične distrofije na pozitivni listi

Zdravilo je odobreno za zdravljenje bolnikov, starih šest let in več, ki še lahko hodijo, ob sočasnem zdravljenju s kortikosteroidi. Bolniki bodo zdravila prejeli na osnovi odločitve komisije kliničnega oddelka za otroško, mladostniško in razvojno nevrologijo pediatrične klinike Univerzitetnega kliničnega centra Ljubljana.

V Društvu Dušenova mišična distrofija Slovenija uvrstitev zdravila na pozitivno listo pozdravljajo. Predsednica društva Sanja Kogelnik je v sporočilu za javnost zapisala, da so zdravilo težko in dolgo pričakovali, današnjo novico pa sprejeli z velikim olajšanjem. "Ta odločitev bo spremenila življenja družinam, ki bodo sedaj dobile novo priložnost. Upamo, da bo zdravilo v čim večji meri pomagalo otrokom in družinam, ki živijo s to težko boleznijo," so zapisali njene besede.

"Za Duchennovo mišično distrofijo vemo, da izgubljenih gibalnih sposobnosti ne moremo več vrniti niti s sodobnimi bolezen spreminjajočimi zdravili. Zato je odločilno, da otrok, ki je primeren kandidat za zdravljenje, takšno zdravilo prejme čim prej. Zdaj imamo tudi v Sloveniji, poleg steroidov, ki pomembno izboljšajo prognozo zdravljenja, na voljo tudi najsodobnejše zdravljenje, ki lahko pomembno upočasni napredovanje bolezni," so zapisali besede predstojnika kliničnega oddelka za otroško, mladostniško in razvojno nevrologijo Damjana Osredkarja.

Kogelnik je v sporočilu spomnila, da je Duchennova mišična distrofija redka, dedna in neozdravljiva bolezen, pri kateri se mišice postopno in nepovratno slabijo. Zdravilo ne pozdravi bolezni, lahko pa pomembno upočasni njeno napredovanje, a le, če ga otrok prejme pravočasno, dokler še hodi.

Odločitev ZZZS pozdravljajo tudi v poslanski skupini SD. Zapisali so, da gre za pomembno odločitev za otroke z redkimi boleznimi in njihove družine, ki so predolgo čakali na jasen odgovor države.

Dodali so, da je vodja poslanske skupine SD in predlagateljica zakona o skladu za financiranje zdravljenja redkih bolezni Meira Hot ministrico za zdravje Valentino Prevolnik Rupel aprila opozorila na nedopustno odlašanje pri dostopu do zdravila Duvyzat in pozvala pristojne, naj zagotovijo, da ZZZS čim prej zaključi postopke odločanja oziroma zdravilo uvrsti na listo.

"Veseli nas, da je po naši poslanski pobudi, opozorilih družin in strokovne javnosti prišlo do premika. Pri otrocih z redkimi boleznimi čas ni administrativna kategorija, ampak vprašanje kakovosti življenja, zdravja in prihodnosti. Vsak dan odlašanja lahko pomeni nepopravljive posledice, zato je ta odločitev pomembna in nujna," so besede Hot zapisali v sporočilu za javnost.

Odločitev ZZZS po oceni SD potrjuje, da je bil zakon o skladu za financiranje zdravljenja redkih bolezni potreben, smiseln in pravilno usmerjen. Od ministrstva za zdravje, ZZZS in vseh pristojnih strokovnih ter nadzornih organov pa pričakujejo, da bodo dosledno sledili temeljnemu namenu zakona, in sicer omogočiti pravočasno in ustrezno zdravljenje tistim, ki ga nujno potrebujejo.