Sedemletni Miloš, ki ima eno najtežjih oblik prirojene redke genetske bolezni – distrofično bulozno epidermolizo – se že od rojstva bori s to izjemno kruto boleznijo, pri kateri je koža tako krhka kot metuljeva krila, zato te otroke imenujejo tudi otroci metulji. Njegovo telo je vsak dan prekrit z odprtimi, krvavimi ranami, ki lahko nastanejo tudi ob najmanjšem dotiku. Vsako prevezovanje ran, gibanje in vsakdanji trenutek lahko zanj pomeni bolečino. Kljub temu je moral Miloš na zdravljenje čakati več kot eno leto.
Za to kruto bolezen do nedavnega ni obstajalo nobeno zdravilo ali zdravljenje, leta 2023 pa so v ZDA odobrili prvo gensko zdravilo za to bolezen. Gensko zdravilo Vyjuvek predstavlja revolucionaren preboj pri zdravljenju bulozne epidermolize, saj deluje na sam vzrok bolezni – gre za gensko terapijo, ki v kožne celice dovaja zdrav gen COL7A1 in omogoča celjenje ran. Miloš je to zdravljenje nekaj časa že prejemal v tujini, kjer so bili učinki zelo pozitivni – rane so se začele celiti, bolečine so se zmanjšale, njegovo življenje pa se je občutno izboljšalo. Zdravilo je bilo v EU odobreno v začetku leta 2025. A kljub obstoju učinkovitega zdravljenja je Miloš predolgo ostal brez njega, poudarjajo v društvu Vilijem Julijan.
V tem mesecu pa je ZZZS zdravilo Vyjuvek končno uvrstil na pozitivno listo zdravil, kar pomeni, da se zdravljenje s tem genskim zdravilom financira iz obveznega zdravstvenega zavarovanja in je tako bolnikom v Sloveniji dejansko dostopno. S tem je končno omogočeno, da bo Miloš lahko prejel to zdravljenje tudi v Sloveniji. Ta dolga in težka borba je tako dobila srečen razplet. Z odločitvijo ZZZS bo Miloš zdravljenje zdaj lahko prejemal na Dermatovenerološki kliniki UKC Ljubljana.
Skupaj z Milošem smo neizmerno veseli, saj smo končno dosegli, da bo lahko prejel zdravljenje. Gre za veliko zmago srčnosti in sočutja do najtežje bolnih otrok in zmago naše človečnosti, da jim omogočimo zdravljenje z najnovejšimi zdravili, ki jih nujno potrebujejo, je povedal dr. Nejc Jelen, predsednik Društva Viljem Julijan.
Ob tem v Društvu Viljem Julijan poudarjajo, da ta odločitev ne pomeni zmage le za Miloša, temveč za vse bolnike v Sloveniji z distrofično bulozno epidermolizo, ki imajo mutacijo v verigi alfa 1 kolagena tipa VII (COL7A1). Z uvrstitvijo zdravila na pozitivno listo bo namreč to gensko zdravljenje dostopno tudi drugim bolnikom s to izjemno težko boleznijo.
Opozorilo: 297. členu Kazenskega zakonika je posameznik kazensko odgovoren za javno spodbujanje sovraštva, nasilja ali nestrpnosti.