Evropska komisija odobrila zdravilo Zolgensma za zdravljenje spinalne mišične atrofije

Družba AveXis, ki je del družbe Novartis, je sporočila, da je Evropska komisija pogojno odobrila uporabo zdravila Zolgensma za zdravljenje bolnikov s spinalno mišično atrofijo (SMA). Odobritev se nanaša na dojenčke in majhne otroke s SMA s telesno maso do 21 kg, v skladu z odobrenimi navodili za odmerjanje. Evropska odobritev velja za vseh 27 držav članic EU ter za Islandijo, Norveško, Liechtenstein in Združeno kraljestvo.

V Evropi se sicer vsako leto rodi približno od 550 do 600 otrok z omenjeno redko živčno-mišično boleznijo, ki jo povzroča odsotnost ali okvara delujočega gena SMN1. Povzroči naglo in nepovratno izgubo motoričnih nevronov, ki so odgovorni za mišične funkcije, kot so dihanje, požiranje in osnovno gibanje. Zdravilo Zolgensma je genska terapija, daje se kot enkratni odmerek intravenske infuzije, ki dostavi novo, delujočo kopijo gena SMN1 v bolnikove celice in odpravi genski vzrok bolezni z zamenjavo manjkajočega ali nedelujočega gena ter posledično ustavi nadaljnje napredovanje bolezni.

Predsednica organizacije SMA Evropa Mencia de Lemus je za medije sporočila, da pozdravljajo novico o odobritvi zdravila.  "V to dolgo pričakovano terapijo je bilo položenih veliko upov. Zdaj morajo vsi vpleteni deležniki zagotoviti, da bodo lečeči zdravniki, skupaj s starši, lahko izkoristili najboljšo terapevtsko možnost na podlagi prednosti, ki jih posameznemu bolniku prinaša vsaka od njih. Zbiranje nadaljnjih podatkov o tem, kako zdravilo vpliva na življenje bolnikov, bo izjemno pomembno za boljše razumevanje potenciala te nove terapije za izboljšanje življenja oseb s SMA," je dejala. 

SMA sicer predstavlja veliko breme za zdravstvene sisteme v Evropi. Skupni stroški zdravljenja so ocenjeni na 2,5 do štiri milijone evrov na bolnika v zgolj prvih 10 letih. Odločitve o končnem oblikovanju cen in financiranju se sprejemajo na lokalni ravni. Trenutno potekajo dogovori med proivajalcem zdravila in vladami EU, da bi bolnikom omogočil hitrejši dostop do zdravila. 

'Pomemben korak je dogovor o ceni zdravila'

"Kljub odobritvi v EU, je potrebnih še nekaj korakov, preden bo zdravilo dostopno tudi slovenskim pacientom. Eden od pomembnih korakov je, da se ponudnik zdravila dogovori z ZZZS o ceni zdravila, po tem pa se bomo lahko pogovarjali o tem, katerim bolnikom in pod kakšnimi pogoji jim bomo v Sloveniji lahko zdravilo ponudili," je za 24ur.com povedal Damjan Osredkar, predstojnik Kliničnega oddelka za otroško, mladostniško in razvojno nevrologijo na Pediatrični kliniki UKC Ljubljana. 

Skoraj gotovo bomo v prihodnosti zdravili otroke s SMA s tem zdravilom tudi pri nas, je prepričan. Če bodo vsi pogoji zdravljenja zadoščeni, bo po njegovih besedah kot vsa zdravljenja tudi v tem primeru stroške krila ZZZS. 

Kot so nam sporočili z ZZZS, v takšnih primerih praviloma proizvajalec zdravila poda vlogo pri ZZZS za razvrstitev zdravila na listo zdravil, ki jih financira ZZZS. Slednji nato vlogo obravnava skladno s Pravilnikom o razvrščanju zdravil na listo ter praviloma opravi tudi zahtevna pogajanja s proizvajalcem za določitev razumno nižje cene glede na najvišjo dovoljeno ceno, ki jo določi Javna agencija RS za zdravila in medicinske pripomočke (JAZMP). 

Vloge proizvajalca omenjenega zdravila na ZZZS še niso prejeli, prav tako ne vedo, ali je JAZMP že določil najvišjo dovoljeno ceno za to zdravilo v Sloveniji.

Spomnimo 

Lani je društvo Palčica Pomagalčica in dobrodelni škratki za zdravljenje malega Krisa v največji tovrstni humanitarni akciji v državi zbralo skoraj štiri milijone evrov. Denar je dečku, ki se je rodil z redko genetsko boleznijo, spinalno mišično atrofijo tipa ena, omogočil zdravljenje na kliniki UCLA v Los Angelesu in aplikacijo zdravila zolgensma. Kris je po prejemu terepije hitro napredoval, a je nadaljnji potek zdravljenja v ZDA  ustavila svetovna pandemija novega koronavirusa, ki je ustvarila razmere, v katerih bi bilo bivanje v ZDA za Krisa lahko ogrožujoče. Fizioterapij in pregledov že nekaj časa ni imel, vse manj pa je bilo na razpolago pripomočkov za njegovo oskrbo. 

Tako se je deček vrnil v Slovenijo. Na pomoč pri organizaciji prevoza je priskočil predsednik države Borut Pahor, veliko oporo pa je nudil tudi vodja konzularne službe na zunanjem ministrstvu Andrej Šter. Polet sta ob zbranih sredstvih društva Palčica Pomagalčica omogočila tudi podjetnik Miodrag Kostić in Gorenjska banka, ki sta Krisu s svojo donacijo že novembra lani omogočila polet v ZDA z zasebnim letalom. Pomoč je nudila tudi Zveza prijateljev mladine Slovenije.