Za Rebeko in Jernejem je mnogo neprespanih noči, dvomov, ali sta za svojo deklico naredila dovolj in nehvaležnih prošenj javnosti. A kot pravita, sta vesela, da njuni napori niso bili zaman. "Je odleglo. Tisti ogromen, prvi del je za nami, da smo z vsemi ljudmi zbrali ta milijon," pravi Lorina mama Rebeka Marolt.
Ta je pokril razvoj zdravila za GAND, ki poteka k sreči zelo dobro.
"Se je že razvil vektor, s čimer bo gen dostavljen v celico. Zdej smo v fazi, ko se razvija mišji model ... Imamo kontrolno skupino in skupino, ki smo jo okužili s tem napačnim genom, ki ga ima Lora. Se pravi, da imajo miške GAND. In zdej se bo začela študija na miškah," je pojasnil oče Jernej Blatnik.
A po preverjanju učinkovitosti in varnosti bosta na vrsti še zelo dragi produkcija zdravila ter klinična študija. Zanju si zaradi negotovosti pri razvoju genske terapije niso upali denarja zbirati vnaprej. "Računamo, da bo za vse skupaj potrebnih še tri milijone," pravita starša.
Da bi projekt dokončali skupaj s starši isto bolnih otrok, sta ustanovila Fundacijo GAND. Upata pa, da ga bo podprla tudi država. "Po zakonu, ki so ga lani, predlani sprejeli, da bodo do milijona tudi krili za našo Loro," pravi Rebeka.
Ljudi sicer nočeta več prositi, kljub temu pa oče pravi: "Kdor se vidi v tej zgodbi, želi pomagati, lahko še vedno pomaga preko SMS sporočila LORA5 ali LORA10 na 1919, ali pa preko transakcijskega računa od Palčice pomagalčice."
Lora bo septembra praznovala že četrti rojstni dan in prej kot dobi zdravilo oziroma zaustavijo bolezen, manjše bodo njene posledice. "Po časovnici naj bi se to zgodilo v začetku leta 2028," je optimističen njen oče.
Dodatno upanje, da tudi njuno malčico čaka boljše življenje, pa jima vliva napredek malega Urbana, ki sedem mesecev po prejemu zdravila za sindrom CTNNB1 hodi in govori. "Mislim, da je Urban neka zvezda severnica, ki vodi Loro naprej," pravi Lorin oče.
Opozorilo: 297. členu Kazenskega zakonika je posameznik kazensko odgovoren za javno spodbujanje sovraštva, nasilja ali nestrpnosti.