Študije, zdravila, novo upanje: s cepivom v boj proti multipli sklerozi?

Multipla skleroza je kronična avtoimunska bolezen osrednjega živčevja. Vzrok za njen nastanek ni znan, tudi zdravila, ki bi multiplo sklerozo dokončno pozdravilo, ni. 

Ženske pogosteje na udaru multiple skleroze

"Pojavnost bolezni je pri nas približno pet na 100.000 prebivalcev, kar pomeni okoli 100 novih bolnikov na leto," pravi Rot. Velika večina bolnikov ima recidivno remitnentno multiplo sklerozo, ki se pojavlja v obliki zagonov. "V povprečju gre za mlade ljudi, ki so ob prvem zagonu bolezni stari med 25 in 30 let. Ženske se s to diagnozo srečajo trikrat pogosteje kot moški," nadaljuje Rot. Prvi simptomi se običajno pojavijo v obliki vnetja vidnega živca ali vnetja hrbtenjače, potem pa se zagoni občasno ponavljajo. 

"Okoli 10 do 15 odstotkov bolnikov pa se sooča z obliko bolezni, kjer se stanje napredujoče slabša vse od začetka. Mišična zakrčenost povzroča napredujočo motnjo hoje. V tem primeru gre praviloma za starejše bolnike, razmerje med spoloma pa ni tako izrazito," še pojasni strokovnjak. 

Zakaj so ženske toliko bolj na udaru multiple skleroze, sicer ni znano: "So pa na splošno ženske bolj dovzetne za avtoimunske bolezni." Prav tako še naprej ostaja nejasen vzrok bolezni: "Obstajajo pa določeni dejavniki tveganja, kot je denimo genetska predispozicija – torej genetske značilnosti, ki jih nato lahko aktivirajo določeni vplivi iz okolja. Med najbolj znanimi vplivi iz okolja je pomanjkanje vitamina D, povečana telesna teža, kajenje in okužba z Epstein-Barr virusom. Pojavljala so se tudi ugibanja, da bi lahko bil razvoj bolezni povezan z nekoliko več kajenja pri ženskah v zadnjih letih, vendar hipoteze z zanesljivostjo ne moremo potrditi."

Prognoza je danes precej drugačna kot pred desetletji

Diagnoza kronične bolezni, ki bolnika nato spremlja vse življenje, je seveda stresna, ljudje se znajdejo pred izzivom, ko je treba na novo ovrednotiti in morda tudi prilagoditi življenjske načrte. Kaj pa lahko pričakuje oseba z diagnozo multiple skleroze? "Ob zagonih se pojavlja prizadetost določenega dela živčevja – možganov, malih možganov, hrbtenjače … Medtem ko se nekateri od teh učinkov izboljšajo, se drugi ne, in s temi zagoni lahko pride do določene prizadetosti, ki pa se izraža na različne načine. Med drugim z motnjami gibanja, težavami z vidom ali z manj specifičnimi simptomi, kot so utrudljivost ali motnje pomnjenja. Po določenem času bolezen preide v napredujoče stanje, ko faz izboljšanja ni več, ampak so težave stalne ali slabšajo. V tem stadiju pa je manj težav z vidom, mravljinci in bolečinami, ki nakazujejo na zagon, pojavlja se več motenj gibanja, težav s stabilnostjo pri hoji, spominskih težav, ki so stalne in napredujoče."

Pa časovnica poteka bolezni? "V primeru povsem naravnega poteka multiple skleroze je življenjska doba bolnika za kakšnih pet let krajša v primerjavi z običajno populacijo. Če gre za nezdravljene bolnike, potem po približno desetih letih zagonov bolezen preide v napredujočo fazo in po petnajstih letih približno polovica nezdravljenih bolnikov potrebuje pomoč pri hoji."

V primeru zdravljenih bolnikov pa je danes njihova prognoza precej drugačna kot v preteklosti: "Danes imamo ogromno zdravil za multiplo sklerozo, s katerimi preprečujemo nove zagone in napredovanje prizadetosti, tako da je vsaj pri recidivno remitentni multipli sklerozi danes veliko manj invalidnosti kot pred dvema, tremi desetletji. Študije kažejo, da po 15 letih le okoli 10 odstotkov bolnikov potrebuje pomoč pri hoji."

Slabša je situacija pri stalno napredujoči obliki bolezni: "V primeru že omenjenih 10–15 odstotkov bolnikov s to obliko bolezni imamo namreč na voljo bistveno manj terapevtskih možnosti." 

Ko gre za zdravila, Rot pravi, da je na voljo vsaj 15 različnih pripravkov za zdravljenje bolnikov z multiplo sklerozo: "Od tistih najstarejših – interferonov -  do monoklonskih protiteles in zdravil v obliki tablet ter najnovejši oblik zdravljenja, ki jih uporabljamo v obliki kratkih ciklov zdravljenja in dolgih obdobij brez terapije."

Konec lanskega leta se je tem možnostim zdravljenja pridružilo zdravilo ofatumumab. "To je dobra dodatna terapevtska možnost. Gre za novo zdravilo, usmerjeno proti limfocitom B, ki so udeleženi v imunskem odzivu pri bolnikih z multiplo sklerozo, in zdravljenje s tem zdravilom zmanjša število zagonov v primerjavi s placebom oziroma osnovnim pripravkom za več kot 50 odstotkov ter povsem umirja aktivnost na magnetni resonanci."

Zdravilo je bilo pri nas v uporabi še pred uradno razvrstitvijo: "Imeli smo program sočutne rabe in v tem času smo se seznanili z zdravilom, ki ga od novega leta tudi normalno predpisujemo primernim kandidatom, saj ga je zavarovalnica razvrstila na pozitivno listo zdravil, ki se financirajo iz javnih sredstev."  

Oči bolnikov in njihovih svojcev pa so seveda uprte v prihodnost, v razvoj novih, še učinkovitejših terapij. "Preboja v smislu zdravila, ki bi zanesljivo ozdravilo multiplo sklerozo ne pričakujemo še nekaj desetletij, saj še niti ne poznamo vzroka bolezni," je pravi Rot. "Je pa raziskava, ki je bila objavljena pred tednom dni lahko prebojna. Namreč, raziskovalci s Harvarda so v veliki epidemiološki raziskavi dokazali zelo tesno povezanost pojava multiple skleroze z okužbo z Epstein-Barr virusom. Znano je, da je okužba z EBV povezana tudi z nekaterimi drugimi boleznimi, na primer limfomom. Znano pa je tudi, da nekatera podjetja razvijajo cepivo proti EBV, zato bi v ne tako oddaljeni prihodnosti, zgodnje cepljenje proti EBV lahko močno zmanjšalo pojavnost MS."

Pričakuje se tudi napredek v smislu učinkovitosti terapije. "Precej učinkovita so že zdravila, ki so na voljo zdaj, od tistih v prihodnosti pa si obetamo, da bodo vplivala na obnovo mielinske ovojnice, upamo na zdravila, ki bodo drugače vplivala na dejavnost limfocitov B, prav tako pa računamo na izboljšave že uveljavljenih zdravil, da bi imela manj stranskih učinkov." Prav tako si želijo več razpoložljive terapije za bolnike z napredujočo obliko bolezni, za katere imajo zdaj na voljo veliko manj pomoči. 

Rot je sicer zadovoljen, da je multipla skleroza visoko na lestvici prioritet farmacevtov in znanstvenikov: "Že kakšni dve desetletji od prvega preboja na področju učinkovitih zdravil je velik interes za raziskave, število objav na to temo se je močno povečalo. Za ponazoritev – udeležba na strokovnih srečanjih s področja multiple skleroze se je povečala s kakšnih 200 zdravnikov in raziskovalcev v devetdesetih na današnjih več tisoč. Vse skupaj pa se odraža v številu pripravkov, ki jih imamo na voljo, in izboljšanju prognoze te bolnike."

Prav tako Rot poudarja, da so slovenskim bolnikom z multiplo sklerozo na voljo vsa zdravila, ki so na voljo v tujini. V zadnjih letih se je tudi izrazito izboljšala dostopnost do magnetne resonance, ki je za bolnike z multiplo sklerozo še kako pomembna, a so bile dolgo težave z dostopnostjo. 

Niso pa sistemske težave slovenskega zdravstva obšle niti področja, kjer zdravijo bolnike z multiplo sklerozo. "Težava ostaja relativno malo zdravnikov, ki se pri nas ukvarjajo s tem področjem, saj to pomeni dolge čakalne dobe za preglede. To poudarjam tudi zato, ker imajo vsa ta nova zdravila tudi določene težave, stranske učinke, in je zato potreben monitoring pacientov, krvni pregledi in podobno. Ker so torej potrebe po pregledih večje, je to še dodaten dejavnik, da se čakalne dobe podaljšajo. Občutimo tudi pomanjkanje medicinskih sester, pri nas smo ravno lani ostali brez pomembne medicinske sestre in to se seveda pozna."

Čeprav pristojni kažejo posluh za njihove težave pa magičnih rešitev ni: "Določene težave, kot je pomanjkanje sester, še s takšno angažiranostjo pristojnih težko presežemo. Če sester ni, jih ne moremo zaposliti. Podobno je s tem, da je zaradi pomanjkanja kapacitet ali strokovnjakov omejeno število obravnav. Ničesar od tega pa ni mogoče rešiti v kratkem času. Se pa trudimo po najboljših močeh, novi vodja Centra za multiplo sklerozo na Kliničnem oddelku za bolezni živčevja na Nevrološki kliniki asist. dr. Gregor Brecl Jakob in Robert Rajnar, vodja zdravstvene nege na KOBŽ, se trudita pridobiti in izobraziti medicinske sestre za to področje, lahko se pohvalimo tudi, da smo z januarjem odprli dodatno, manjšo ambulanto za multiplo sklerozo, v kateri bomo pregledali nekaj novih bolnikov."

Je pa bolnikom v veliko oporo Združenje bolnikov z multiplo sklerozo, poudarja Rot. "Med drugim z organizacijo obnovitvene rehabilitacije v specializiranih naravnih zdraviliščih." Prav tako meni, da je pri nas za te bolnike dobro poskrbljeno v socialnem smislu, med drugim z uredbami na pokojninskem področju. Kar pa ne pomeni, da ni prostora za izboljšanje, dodaja.

Epidemija novega koronavirusa sicer področja zdravljenja bolnikov z multiplo sklerozo ni obšla. "Je tudi pomemben dejavnik pri obravnavi bolnikov z multiplo sklerozo, saj nekatera zdravila povečajo možnost slabšega poteka koronavirusne bolezni, tako da v tem času rutinska obravnava bolnikov z multiplo sklerozo vključuje tudi informacije o covidu-19, cepljenju …"

Bolnikom z multiplo sklerozo še posebej v času prejemanja terapije priporočajo dosledno upoštevanje protikoronskih priporočil in samozaščitno vedenje. Prav tako jim priporočajo tudi cepljenje, čeprav je zaradi terapije, ki jo prejemajo, pri teh bolnikih mogoče slabše delovanje cepiv: "Medtem ko za novo zdravilo še nimamo na voljo dovolj podatkov, je pri B-celični terapiji in fingolimodu učinkovitost cepiva nekoliko slabša. Vendar to ne pomeni, da se naj bolniki ne cepijo. K temu jih vzpodbujamo, jim pa – glede na terapijo, ki jo prejemajo – tudi priporočamo, kdaj naj se cepijo. Smo pa po dveh letih, ko gre za izzive naših pacientov, ki so povezani z novim koronavirusom, mnogo bolj sproščeni kot na začetku, ko smo virus šele spoznavali, saj so lahko zdaj naša navodila jasnejša," zaključuje Rot.