Zdravljenje, ki ga čakajo bolniki z rakom: 'Natančnega datuma ni mogoče navesti'

"Postopkov ne smemo razumeti kot administrativno breme. Pri tako zahtevnih terapijah za težko bolne paciente pomenijo nujno varovalko za zagotavljanje kakovosti zdravila, varnosti, sledljivosti, spremljanja učinkov zdravljenja in strokovno utemeljene presoje, da pričakovane koristi zdravljenja pretehtajo nad tveganji," menijo na JAZMP. 

Poudarjajo, da CAR-T ni zgolj celična terapija. Da z znanstvenega in regulatornega vidika CAR-T zdravila spadajo med zdravila za napredno zdravljenje, natančneje med zdravila za gensko zdravljenje, saj gre za celice, ki so gensko spremenjene z namenom doseganja terapevtskega učinka.

Pojasnjujejo, da je JAZMP 21. oktobra 2025 prejela vlogo UKC Ljubljana za izdajo dovoljenja za uporabo zadevne posamezne vrste nerutinsko pripravljenega zdravila za napredno zdravljenje (NPZNZ) in za vpis predlaganih zdravnikov v register zdravnikov.

25. aprila 2025 pa tudi vlogo Univerze v Ljubljani, Medicinske fakultete, Inštituta za mikrobiologijo in imunologijo za izdajo dovoljenja za pripravo zadevne posamezne vrste NPZNZ.

"Dovoljenje za uporabo se lahko izda za zdravilo iz posamezne vrste, za pripravo katerega mora imeti poslovni subjekt izdano dovoljenje JAZMP. Izvajalec zdravstvene dejavnosti mora imeti z imetnikom dovoljenja za pripravo sklenjene ustrezne pogodbe o pripravi in preskrbi z zdravilom ter o sodelovanju glede sledljivosti, farmakovigilance in razmejitve odgovornosti," pravijo. In dodajajo, da sta bila oba vlagatelja pozvana k dopolnitvi nepopolne dokumentacije.

A to je bilo lani. Kje smo danes? "Oba postopka sta v fazi dopolnjevanja dokumentacije. JAZMP je vlagatelja seznanila z ugotovljenimi pomanjkljivostmi in zahtevanimi dopolnitvami v skladu z zakonodajo. Postopek ugotavljanja izpolnjevanja predpisanih pogojev, vključno s preverjanjem pogojev priprave, se lahko nadaljuje šele po ugotovitvi popolnosti vloge. V postopku za izdajo dovoljenja za uporabo JAZMP po ugotovitvi popolnosti vloge preveri izpolnjevanje pogojev za uporabo zdravila in vpis predlaganih zdravnikov v register."

Tako JAZMP. Toda Miroslav Petrovec, predstojnik Inštituta za mikrobiologijo in imunologijo na ljubljanski Medicinski fakulteti, je pred dnevi za oddajo 24UR povedal: "Z naše strani smo oddali vso dokumentacijo. Mi smo že dobili tudi odločbo JAZMP, da je naša vloga popolna. In potem se vmes spremeni pravilnik, spremeni se zakon, začnemo teči nov krog in v bistvu smo to naredili v teh petih letih že dvakrat."

Dodatno se je zapletlo, ko je lani vlada ustanovila še Javno agencijo za kakovost v zdravstvu. Po novem Javna agencija za zdravila in medicinske pripomočke zahteva tudi njihovo pozitivno mnenje, šele nato lahko prižgejo zeleno luč. Zaradi javne agencije za kakovost v zdravstvu, ki ni operativna, ne moremo priti čez določene zahteve, je jasen Petrovec.

Kaj zdaj želijo od UKC in MF, nam na JAZMP niso povedali: "Ker postopka še potekata, JAZMP ne more javno razkrivati posameznih odprtih zahtev oziroma vsebine dopolnitev."

Da se kolesje vrti in vrti pa priznavajo tudi sami: "JAZMP je v postopku za izdajo dovoljenja za pripravo izdala štiri uradne pozive za dopolnitev, v postopku za izdajo dovoljenja za uporabo pa dva uradna poziva za dopolnitev. Podatek se nanaša na uradne pozive JAZMP za dopolnitev vloge in ne vključuje druge komunikacije oziroma tehničnih usklajevanj med postopkom."

Koliko dodatne težave predstavljajo spremembe zakonodaje in pravil, prav tako ne razlagajo, pravijo pa, da – jasno - JAZMP izvaja postopke skladno z zakonodajo. Osnova so Zakon o spremembah in dopolnitvah Zakona o zdravilih (ZZdr-2B) in Pravilnik o nerutinsko pripravljenih zdravilih za napredno zdravljenje za uporabo v humani medicini(Uradni list RS, št. 652/26), ki podrobneje določa pogoje in postopke na tem področju.

Druga stran opozarja, da je naravnost neverjetno, da ima ključni deležnik kar 180 dni časa za presojo dokumentov. "Če nekaj ni popolno, bi se nam zdelo prav, da to vemo takoj in takoj dopolnimo," pravi Petrovec.

A JAZMP vztraja: "V obeh postopkih je vlagatelj seznanjen z dokumentacijo in dokazili, ki jih je treba dopolniti oziroma predložiti. JAZMP o izdaji dovoljenj lahko odloči šele, ko so vloge popolne in ko je ugotovljeno izpolnjevanje vseh predpisanih pogojev."

Kdaj torej realno pričakujejo izdajo odločbe? "Natančnega datuma izdaje odločbe v tej fazi ni mogoče navesti. Odločitev je odvisna od pravočasne in ustrezne dopolnitve dokumentacije ter od ugotovitve izpolnjevanja vseh predpisanih pogojev."

Glede izjemo dolgih rokov pa: "Roki v postopku izdaje dovoljenj so določeni v zakonodaji. Za postopek izdaje dovoljenja za pripravo zakon določa rok 180 dni od prejema popolne vloge. Za postopek izdaje dovoljenja za uporabo in vpis zdravnikov v register JAZMP odloči v 30 dneh od ugotovljene popolnosti vloge. Čas, v katerem vlagatelj dopolnjuje dokumentacijo do ugotovitve popolnosti vloge, se ne všteva v navedena roka. Pri postopku za pripravo se v okviru zakonskega roka opravi tudi preveritev izpolnjevanja pogojev, vključno z vsebinskim pregledom in ogledom pri predlagatelju. Dovoljenje za uporabo pa je vezano tudi na obstoj dovoljenja za pripravo zadevne vrste NPZNZ."

A vse to je slaba tolažba za tiste, ki se znajdejo v situaciji, ko lahko dostopnost določene metode zdravljena odloča o tem ali bodo še živeli ali ne več.

"V prizadevanjih za vzpostavitev zdravljenja s CAR-T je vključenih več deležnikov. Namen obstoječe zakonodaje je kakovostno, varno, sledljivo in učinkovito zdravljenje. Verjamemo, da je to cilj vpletenih, ki si prizadevamo za čim bolj kakovostno zdravljenje pacientov, pri čemer zakonodaja opredeljuje obveznosti, pristojnosti posameznih akterjev, vključno s časovnimi okviri, ki so za to potrebni," pravijo na JAZMP.

Temu zares ne nasprotuje nihče. Kristina Modic, ki vodi Združenje bolnikov z limfomom in levkemijo, ki je bdelo nad donatorsko akcijo, se prav tako strinja, da morajo biti izpolnjeni najvišji standardi kakovosti in varnosti: "Ampak kljub vsemu pa pričakujemo, da vse te institucije, ki vsa ta potrdila dajejo, preverjajo in skrbijo za kakovost in varnost naredijo vse, da bi ti postopki pregleda, odobritve hitreje tekli."

Oziroma - kot je dejala v pogovoru za naš portal: "Za vsakim mesecem zamude stojijo ljudje, njihove družine in njihove možnosti za življenje."

JAZMP smo zato vprašali ali menijo, da je regulatorni okvir v Sloveniji primeren za hitro uvajanje naprednih terapij ali so potrebne sistemske spremembe? "Pravni okvir za pripravo in uporabo nerutinsko pripravljenih zdravil za napredno zdravljenje je v Sloveniji vzpostavljen in temelji na evropskem regulatornem okviru za zdravila za napredno zdravljenje."

Pojasnjujejo, da so za zdravila za napredno zdravljenje, vključno z avtolognimi zdravili, pripravljenimi za posameznega pacienta, pri CAR-T terapijah možne tri regulatorne poti:

– prva pot je centralizirano dovoljenje za promet v EU. Zdravila za napredno zdravljenje, ki se dajejo v promet, se praviloma odobrijo po centraliziranem postopku, v katerem EMA opravi znanstveno oceno, Evropska komisija pa izda dovoljenje za promet. Vloga vključuje celovit razvojni paket zdravila, vključno s podatki o kakovosti, proizvodnji in kontroli zdravila, nekliničnimi podatki ter kliničnimi podatki

– druga pot je uporaba zdravila v okviru kliničnega preskušanja, ki se lahko izvaja v eni ali več državah članicah v skladu z uredbo.

– tretja pot je priprava in uporaba zdravila v okviru bolnišnične izjeme oziroma nerutinske priprave zdravila za napredno zdravljenje. Gre za pripravo zdravila na nerutinski podlagi, po posebnih standardih kakovosti, za posameznega pacienta, ki se uporablja v isti državi članici, v bolnišnici in pod izključno strokovno odgovornostjo zdravnika.

Pri obravnavanem akademskem CAR-T zdravilu je predvidena pot bolnišnična izjema oziroma nerutinsko pripravljena zdravila za napredno zdravljenje. Ta pot ne pomeni izvzetja iz zahtev glede kakovosti, varnosti in sledljivosti, temveč zahteva posebno nacionalno dovoljenje za pripravo in uporabo zdravila ter izpolnjevanje predpisanih pogojev.

Pravila pa so očitno precej nova: "Pravilnik o nerutinsko pripravljenih zdravilih za napredno zdravljenje za uporabo v humani medicini je bil objavljen 18. maja 2026 in se uporablja od 2. junija 2026. Podrobneje ureja pogoje in postopke glede priprave, uporabe, strokovne presoje, sledljivosti in farmakovigilance."

A zakaj gre drugje hitreje, kar se pogosto sprašujejo tudi slovenski bolniki? "Podrobna ureditev postopka za NPZNZ in pristojnosti se med državami članicami razlikujejo, zato ni mogoče trditi, da je slovenski sistem povsem enak sistemom drugih držav članic," pravijo.

Poudarjajo, da je vloga JAZMP ta, da v posameznem postopku preveri izpolnjevanje pogojev za pripravo kakovostnega zdravila, sledljivost, farmakovigilanco in varno uporabo zdravila. "Vprašanja organizacije zdravstvene dejavnosti, financiranja in imenovanja strokovnih teles pa presegajo pristojnosti JAZMP v posameznem upravnem postopku."