'Zmagoslavni preboj': prvo zdravilo za Alzheimerjevo bolezen

A ena izmed pomembnejših prednosti zdravila je tudi ta, da deluje v zgodnjih fazah pojava Alzheimerjeve bolezni, ko je ta še skoraj neopazna. Spremembe v možganih se začnejo odvijati še pred razkrojem celic. Lacanemab namreč 'napade' vnetje, imenovano beta amoloid, ki se začne že na začetku bolezni kopičiti v možganih obolelih. 

Ker so preboji na področju Alzheimerjeve bolezni redki, medicina rezultate označuje za zmagoslavno prelomnico. Tudi britanski center za raziskovanje te najpogostejše oblike demence je ugotovitve označil za pomembne, piše BBC. 

Celotna ideja se je sicer razvijala 30 let, za njo pa stoji eden izmed vodilnih svetovnih raziskovalcev bolezni prof. John Hardy. "Zgodovinska prelomnica, optimistično že vidim začetek terapij za Alzheimerjevo bolezen," je povedal. Njegova kolegica iz Edinburga Tara Spires-Jones se je strinjala in dodala, da gre res za zelo pomembne rezultate "sploh, ker so se dolgo borili s 100-odstonim neuspehom". 

Trenutno ljudje z boleznijo prejemajo druga zdravila, ki le pomagajo pri obvladovanju simptomov, a ne pomagajo pri zatiranju bolezni. Pri lecanemabu pa je znanstvenikom uspelo ustvariti protitelo, ki imunskemu sistemu sporoči, da mora očistiti amiloid. Gre za beljakovino, ki nastaja med nevroni in nakazuje na prisotnost bolezni. Zaradi nje se v možganih pojavijo t. i. madeži.  Hkrati zdravniki opozarjajo, da amiloid ni osamljen del strukture ter da bi se morala nadaljnje terapije osredotočiti tudi na druga tkiva. 

 'Ni čudežno zdravilo', saj upad upočasni in ne prekine

V testiranje novega in prvega učinkovitega zdravila je bilo vključenih 1795 prostovoljcev z zgodnjo fazo Alzheimerjeve. Ti so na vsaka dva tedna prejeli infuzijo z zdravilom. V 18 mesecih so znanstveniki opazili upočasnjevanje upada možganske moči. "Ne gre za čudežno zdravilo, upad se je upočasnil za četrtino," so hkrati opozorili na konferenci o predstavitvi kliničnega preizkušanja zdravila v San Franciscu. 

Med prostovoljci je bil tudi 78-letni David Essam iz Kenta. Zaradi bolezni je moral opustiti delo mizarja, saj ni več znal sestaviti omare ali mize, prav tako mu preglavice delajo urini kazalci. "Ni več človek, kot je bil. Pri večini stvari potrebuje pomoč, njegov spomin skorajda ne obstaja," je o bolezni spregovorila njegova žena Cheryl. Kot je dodala, je preizkus družini vpliv veliko upanja, še posebej Davidu. "Če lahko kar koli upočasni bolezen in sčasoma ustavi vse skupaj, bi bilo to sijajno," je komentiral.  

Regulatorji v ZDA že ocenjujejo, če je zdravilo primerno za širšo uporabo. Podjetji, ki lecanemab proizvajata, pa si prihodnje leto želita tudi odobritve v drugih državah. Na svetu je trenutno 55 milijonov ljudi z Alzheimerjevo boleznijo, do leta 2050 naj bi število preseglo 139 milijonov. 

Kaj bi se torej lahko spremenilo?

Kot že omenjeno, torej ne gre za velik učinek, je pa vsekakor pomemben, so izpostavili znanstveniki. V raziskavi so učinkovitost zdravila merili s pomočjo 18-stopenjske lestvice o demenci. Stanje tistih, ki so prejemali zdravilo, se je v času leta in pol izboljšalo za 0,45 točke. "Čeprav majhen učinek, nam daje veliko upanje. Naslednja generacija zdravila bi bila lahko boljša," je optimistična britanska raziskovalka bolezni dr. Susan Kohlhaas.

A obstajajo tudi stranski učinki oziroma morebitna tveganja. Pri 17 odstotkih udeležencev se je pokazalo tveganje za možganske krvavitve, pri 13-odstotkih pa možnost otekanja možganov. Zaradi neprijetnih stranskih učinkov je sedem odstotkov udeležencev prenehalo z uporabo zdravila. 

Kaj pa bi se lahko zgodilo pri uporabnikih brez težav, če bi zdravilo uživali dlje kot leto in pol? Zdravnica na kliniki za zdravljenje demence Elizabeth Coulthard ugiba, da bi se z uporabo lahko za 19 mesecev podaljšala zmožnost samostojnega življenja obolelega. Trenutno se ljudem po začetku kognitivnih motenj napoveduje šest let samostojnega življenja. "Ne moremo pa zatrditi, da je to to," je bila previdna zdravnica. 

Dvome povzroča tudi dejstvo, da je pri zdravljenju bolezni treba začeti čim bolj zgodaj, saj se možganske celice po bolezni ne morejo več obnoviti. Hkrati se bolezen načeloma odkriva (pre)pozno. Na teste, ki ugotavljajo zgodnje faze Alzheimerjeve bolezni, se napoti le slaba dva odstotka vseh bolnikov s kognitivnimi težavami. "Med trenutnim in idealnim stanjem je velik prepad," opozarja Coulthardejeva.

Nadaljnje in pretekle raziskave

Nedavno je sicer eksperimentalno testiranje zdravila pri bolnikih v začetki stopnji Alzheimerjeve bolezni opravljalo tudi švicarska farmacevtska družba Roche, a zdravilo Gantenerumab ni pokazalo nikakršnega napredka pri zaustavitvi napredovanja Alzheimerjeve bolezni. Roche je izvedel testiranje, ki je zajelo 1000 prostovoljcev. Trajalo je več kot dve leti, udeleženci pa so sodelovali v testih za spremljanje njihovega kognitivnega upada.

Lansko leto je sicer Ameriška uprava za zdravila in prehrano prvič po skoraj 20 letih odobrila zdravilo za zdravljenje alzheimerjeve, čeprav raziskave niso pokazale učinkovitega zdravljenja. Tudi svetovalni odbor FDA je takrat dejal, da ni dovolj dokazov, ki bi podpirali učinkovitost zdravljenja, aducanumab pa je tako razdelil strokovno javnost. Zaradi hudih posledic bolezni je v teku več raziskav potencialnih zdravil. 

Kot že omenjeno, se znanstveniki v nadaljnjih preiskavah želijo osredotočiti na druge strukture. Ena izmed njih je strupena beljakovina, imenovana tau, ki je prisotna tam, kjer "celice dejansko umirajo. "Sem bi vložil svoj denar," je zaključil Spiers-Jones.